Taliglucerase alfa

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Taliglucerase alfa là dạng hoạt động tái tổ hợp của enzyme lysosomal ở người, β-glucocerebrosidase. Nó đã được phê duyệt vào năm 2012 và được bán trên thị trường dưới tên Elelyso để sử dụng cho những bệnh nhân mắc bệnh Gau Gauer loại 1.

Dược động học:

Taliglucerase alfa khác với glucocerebrosidase ở người bởi hai axit amin ở đầu N và tối đa 7 axit amin ở đầu C. Enzyme tái tổ hợp này cho phép phản ứng thủy phân glucocerebroside thành glucose và ceramide xảy ra tự nhiên ở những người khỏe mạnh.

Dược lực học:

Bệnh nhân mắc bệnh Gaucher loại 1 bị thiếu hụt lâu dài về enzyme, glucocerebrosidase. Taliglucerase alfa là một dạng glucocerebrosidase được sửa đổi và được cung cấp để chống lại sự thiếu hụt enzyme này, dẫn đến kích thước gan và lá lách nhỏ hơn, cải thiện tình trạng giảm tiểu cầu và thiếu máu.